2022年12月29日，由人民网主办的“2022人民财经高峰论坛”在北京举行，论坛上正式发布了“第十九届人民匠心奖”获奖名单。上海科技大学生命学院陈佳教授团队、免疫化学研究所杨贝教授团队与合作者创建的“变形式碱基编辑器tBE”凭借其可在全基因组和全转录组范围内实现高效编辑和高度安全性，有望彻底治愈单碱基遗传性疾病的新兴生物技术优势，获得了评审专家的高度认可，与阿里云、高通等20家知名企业的高新技术项目共同获评“匠心技术奖”。2020年，上科大已将tBE的全球独家许可授权给正序生物，使其成为了独家拥有这一底层平台型碱基编辑系统专利全球权益的生物医药公司。正序生物将计划于2023年将基于tBE技术开创的碱基编辑创新疗法的首条管线推进至临床申请阶段。
作为本次获奖范本，上科大自主研发的变形式碱基编辑技术tBE已于2022年7月正式获得美国专利商标局专利授权，成为首个获得海外授权的中国原创的碱基编辑工具专利。目前，正序生物正在将该项技术进行临床转化，不仅基于以变形式碱基编辑技术tBE为代表的碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，还建立了靶点筛选、Pre-IND和符合国际药监标准的CMC平台，并成功以成熟的分子类型和CMC工艺构建和表达了原创的tBE碱基编辑器，通过体外细胞编辑和体内递送（LNP和AAV）方式均已经开展动物研究，且得到了安全性和有效性验证。同时，tBE技术在更广泛的疾病领域展示了其强大的潜力，包括罕见病、T细胞工程改造、传染性疾病和免疫肿瘤领域等。tBE技术针对这些领域的潜在靶点都展示出高水平的编辑效率，没有产生任何脱靶现象。
这项来源于上科大的前沿的生物技术，将有望加速应用于医疗领域，服务中国健康战略发展需要，造福人类健康。正序生物已经针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病布局了近10条管线，其中首条针对单碱基遗传病输血依赖型重症β-地中海贫血的研发管线预计将于2023年申报临床试验。正序生物基于碱基编辑技术tBE开创的突破性精准基因编辑疗法，将不仅局限于遗传病和罕见病，还将扩展到非遗传病和常见病，惠及更多的全球病患。
撰稿：正序生物
编辑：黄雁君
