编者荐语：
图1：生物医药首季“明日之星”颁奖仪式
右一：上海市经济信息化委副主任刘平，左二：正序生物首席执行官牟晓盾博士）
图2：正序生物荣获生物医药首季“明日之星”优胜奖
正序生物以世界先进的碱基编辑体系开发突破性精准基因编辑疗法，其原创技术的突破性、产业的示范性、巨大的市场潜力获得了上海市政府部门的又一次肯定。团队开发的5大系列碱基编辑系统是现有CRISPR系统上的一次飞跃性突破。它可以在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对，还可以根据不同疾病的突变位点对其进行自由组合，最重要的是，它有效避免了CRISPR技术带来的DNA双链断裂而导致的副作用，为点突变引起的遗传性疾病以及癌症患者提供了真正“一次治疗，终身治愈”的希望。
正序生物科学创始人团队开发的碱基编辑技术已获得多项专利，其中1项为中国首个碱基编辑技术专利，1项为中国自研碱基编辑技术首个海外专利，还有7项碱基编辑技术已提交PCT国际专利申请。
近日，上海市科学技术委员会发布了《2021年上海科技成果转化白皮书》（原文链接），正序生物创始人团队自主研发的碱基编辑技术被列为科技成果转化典型案例。正序生物以自主研发的碱基编辑系统为基础搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，可长期开发和筛选针对多种遗传性疾病或罕见病的有效治疗靶点。目前，正序生物已针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线并获得突破性进展。其中，基于变形式碱基编辑技术tBE（transformer Base Editor）针对β型地中海贫血症所开发的创新碱基编辑靶点的治疗方案，具有更高的靶向编辑效率、更高的γ-globin诱导表达、更低的细胞毒性以及极为安全的防脱靶保证。并且，正序生物已经组建了一支具有丰富的工业界经验、国际视野、多领域药物研发背景的专业团队，快速稳健地向全球推进精准基因编辑疗法的开发、临床及上市。
