编者荐语：
生物科技创新50企业
2022年6月15日，由毕马威中国主办、招商证券股份有限公司协办的首届毕马威中国“生物科技创新50企业”评选发布仪式在线上举行，正序生物荣获2022年首届毕马威中国“生物科技创新50企业”奖项。在上榜企业中，超半数企业成立五年以上，89%的企业成立三年以上，成立时间小于两年的仅有4家。作为榜单中最年轻的后起之秀，正序生物的创新精神及其具有临床应用价值的突破性技术——新型碱基编辑技术获得活动评委一致肯定，以硬核科技开辟生物创新药的蓝海。
创新基因编辑技术
作为专注于新型基因编辑技术的生物医药公司，正序生物自诞生就拥有创新的基因。来自上海科技大学、复旦大学、武汉大学的科学创始人团队始终关注前沿基因编辑领域，开发了一系列突破性的新型碱基编辑技术。这些技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对，还克服了传统基因编辑技术导致的DNA双链断裂、编辑效率低、产生脱靶效应等问题，为点突变引起的遗传性疾病的治愈以及癌症的免疫治疗提供了新的可能。
团队至今已开发出5大系列的碱基编辑系统，包括最新的高精准变形式碱基编辑器（tBE，transformer Base Editor，Nature Cell Biology，2021）、避免激活DNA损伤响应通路的dCas12a碱基编辑器（BEACON，Cell Reports，2020）、可在G/C富集区域和高甲基化区域开展高效编辑的普适性Cas9碱基编辑器（hA3A-BE，Nature Biotechnology，2018b）、可在基因组A/T富集区域开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器（dCpf1-BE，Nature Biotechnology，2018a）以及具有高精度和高效率的增强型Cas9碱基编辑器（eBE，enhanced Base Editor，Cell Research，2017）。
其中，eBE早在2020年即以“一种碱基编辑系统及其构建和应用方法”为名获得中国专利授权，成为中国首个底层碱基编辑技术专利；hA3A-BE也于2021年以“一种基因碱基编辑器”为名获得中国专利授权；其他多项专利也已进入中、美、欧等10余个国家或地区的审查阶段。
而今，创新的探索并未停止，正序生物科学创始人团队仍在不断优化基因编辑技术，走在生命科学领域的前沿。
创新碱基编辑的治疗方案
面对中国极具潜力的创新药市场，正序生物正在全力推进科学创始人团队的科研成果的技术转化，以自主研发的底层平台专利和碱基编辑系统为基础，针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病布局多条管线，并获得了突破性进展。
近期，正序生物已利用新型变形式碱基编辑技术tBE针对β型地中海贫血症开发了创新碱基编辑靶点的治疗方案，且造血干细胞和小鼠体内的数据已证实，相对于Cas nuclease的基因编辑疗法，tBE具有更高的靶向编辑效率、更高的γ-globin诱导表达、更低的细胞毒性以及极为安全的防脱靶保证，这使得tBE碱基编辑疗法在众多针对β型地中海贫血症的基因编辑疗法中脱颖而出。目前，正序生物团队正全力推进针对β型地中海贫血症的tBE碱基编辑疗法进入临床试验阶段。
正序生物已汇聚数十位来自全球基因编辑技术开发、药物研发、工艺开发与生产、临床开发、质量与合规等领域的优秀生物医药专家。管理团队和科研团队具有丰富的工业界经验、创新精神和国际视野，均拥有十年以上工业界经验，博士学位比例超过30%。正序生物正沿着一条高效、安全、可靠的新药开发之路，快速稳健地向全球推进精准基因编辑疗法的开发、临床及上市。
据悉，本次“生物科技创新50企业”评选活动由毕马威中国联合专业机构及业内专家举办，旨在遴选具有潜力的生物科技创新企业，助力企业把握政策方向和市场发展机遇，为企业打造多元化的资源对接平台，陪伴企业共同成长，同时进一步推动多方共建下的创新生态系统的完善。活动根据技术和产品的领先性、核心管理团队和研发团队组成、资本市场活跃度、产品管线丰富度和原研产品比例、财务健康水平等五大评选标准确定首届生物科技创新50上榜企业，自2021年8月启动以来，一直受到来自科研、产业、投资、企业等领域专家代表的大力支持与关注。（毕马威中国：聚力生物科技发展 首届毕马威生物科技创新50企业颁奖仪式成功举办）
入选2022年首届毕马威中国“生物科技创新50企业”是对正序生物创新精神和新型基因编辑技术的肯定，未来正序生物将不断开拓创新，全力推进基于新型基因编辑技术开发的精准基因编辑疗法早日上市，为罹患严重疾病的人们解除痛苦！
关于正序生物
正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家专注于新型基因编辑技术的生物医药公司，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，为罹患严重疾病的人们开发突破性精准基因编辑疗法，造福人类健康。我们拥有自主知识产权的碱基编辑系统，针对不同类型疾病的研发管线正在顺利进行。自2020年8月创建以来，正序生物全力推进来自上海科技大学、复旦大学和武汉大学的科学创始人团队先进科研成果的技术转化，始终保持在基因编辑和治疗领域以及生物技术创新研究方面的国际前沿。我们独立自主的研发平台和工艺转化实验室具有世界一流的研发能力，并努力推进碱基编辑系统相关前沿性技术在疾病治疗中的应用，最终实现以创新基因编辑技术造福全人类的美好愿景。
