编者荐语:
生命科学与技术学院
上海科技大学生命科学与技术学院三楼,与门外设备齐全的大实验室相比,陈佳的办公室显得小而温馨。陈佳是生命学院副教授、基因编辑中心主任。但是,他还有个身份,正序(上海)生物科技有限公司的创始人。事实上,2020年之前,科学家陈佳还从没想过去创办一家企业。
现在回想起来,其实这一切都在陈佳进入上海科技大学时就埋下了科技报国裕民的种子。
从基础科研到技术创新
2014年,美国国立卫生研究院博士后陈佳回国加入了上科大生命学院。虽然他的研究领域“DNA修复引发的突变”比较小众,但是学校始终为他的研究提供充分的支持和最大的自由。
机缘巧合,彼时基因编辑正成为新兴的热门研究领域。如果说,DNA修复的关键词是“恢复”,那么基因编辑的关键词则是相反的“改变”。俗话说“不破不立”,基因编辑与相对传统的DNA修复看似殊途却能同归。2020年诺贝尔化学奖授予了发明CRISPR/Cas9基因编辑工具的法国科学家埃玛纽埃勒·卡彭蒂耶和美国科学家珍妮弗·安妮·道德纳。它类似一把标准的“基因剪刀”,使科学家能够便捷地改变动物、植物、微生物的DNA。但是在进行精确的基因突变矫正时,以CRISPR/Cas9为代表的分子剪刀在效率和精度方面却力不从心。近几年,诞生了一种更加精准高效的编辑系统:碱基编辑。如果说CRISPR/Cas9基因编辑工具是一把剪刀,能够精确矫正单点突变基因的碱基编辑工具则是一支笔。
“虽然我一开始做的是DNA修复,但是我和国际上研究碱基编辑的科学家几乎是同时‘起跑’。”陈佳介绍,基因突变会导致很多遗传病的发生。而碱基编辑就是致力于精准地将“变坏”的基因“变好”,解决遗传病给人类带来的危害。
碱基编辑研究与国际上几乎处于同一时间起步,该领域也能够为人类健康提供新的解决方案。因此,陈佳的研究方向逐步向碱基编辑领域拓展,从最初的纯基础研究转向应用型的技术创新研究,并迅速在学术界取得了不少成绩。
一切始于专利
只要研究成果有价值,学校就支持其申请专利。上科大对科研成果的珍视、对教师自主创新能力的激励让陈佳感到惊喜。
2017年,陈佳尝试着申请他在上科大的第一个国内专利——这是一种增强型基因组碱基编辑器,可以实现更高精度和更高效率的碱基编辑。该专利在2020年获得国家专利局的授权,相关研究成果也在知名学术期刊《细胞研究》上发表。
几个月后,陈佳和合作者又挑战申请了更高难度的国际专利。这种基于Cpf1的新型碱基编辑器可与现有基于Cas9的碱基编辑器实现靶向位点的互补,为碱基编辑的未来研究与应用提供了新的方法与思路。
几年来,陈佳与合作者们在碱基编辑领域积累了不少成果,均在第一时间以专利的形式进行了申请和保护。
专利与创新创业之间,有很长的路要走。但专利似一缕清风,搅动一池春水。科学家的创业路,迎来了春天。
“环境”变了
科学家到底能不能创业?放在陈佳的研究生时期、甚至博士后时期,他都持有怀疑甚至否定的态度。
陈佳记得他读研究生时,他的导师、前中科院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所所长李伯良曾说过:科研人员始终要把所有的工作精力放在科学研究上。
但近年来,陈佳明显感受到,现在的“环境”变了。
一方面,在学术交流的同时,他发现,同样在基因编辑领域,国外的顶尖科学家诸如张锋、刘如谦等相继建立了基因编辑相关的公司,在科研、产业界双双获得了巨大的成功。他们的成功案例鼓舞了陈佳。
另一方面,当时碱基编辑这条“新赛道”观望的人多,真正“耕耘”的人少。陈佳也在思考——自己是不是要坚持下去?攒在手中的专利推动了陈佳——每年交高额的专利维护费“保管”着它们,不但会耗费国家的科研经费,也无法实现科技创新的社会意义;还不如把这些专利进行转化,真正发挥它们的价值,解决患者的病痛。经过深思熟虑,他给自己的答案是,“即使再困难,也一定要搞下去,不能退缩。”
同样的,学校也一直关注着学校科研人员的科研成果转化问题。学校成立的技术转移办公室,为的就是帮助科学家实现技术转移、创新创业。2019年,陈佳和课题组的学生参与了上海科技大学第二届创新创业大会。他们的“新型碱基编辑治疗遗传性疾病”项目获得了三等奖,吸引了投资人的关注。
多份投资意向书
“基因编辑领域非常适合转化,你可以试试。”上科大技术转移办公室主任王杰向陈佳提出了建议。王杰做过大学教师,也有丰富的投资和产业经验。他深知教授们的顾虑,他鼓励陈佳:“创业也没有您想得那么难。”王杰时不时邀请陈佳来办公室聊聊创业的想法,还为他引荐了几家战略投资机构。
一开始,创业“小白”陈佳还有些拘谨和茫然。后来,陈佳发现,他只要将自己的想法原原本本告诉投资人就好了——碱基编辑相比传统疗法,技术精确、生产成本低,应用前景强大。是不是能用自己的技术研发一种药物,来帮助遗传病、罕见病患者呢?
只有自己创立的企业才最懂自己的技术专利,才能最大化发挥科研成果的价值。与投资机构的交谈中,陈佳愈发坚定了自己创办企业的想法。他说服了几位志同道合的伙伴,中科院杨力教授、武汉大学殷昊教授和上海科技大学杨贝教授一起创业。
很快,他们收到了第一张投资意向书。随即,新冠疫情暴发了,创业刚刚起步的陈佳一度有些担心:企业会不会倒闭?融资会不会受到影响?没想到,疫情很快得到了控制,而且更多的投资机构开始意识到生物医药领域的重要性,正序生物一下子收到了10余份投资意向书。
科学家办企业也存在很多问题。术业有专攻——他们不可能既做大学教师、做科研,又管理企业。陈佳他们和投资机构达成了一致:教授依然是教授,在实验室的广阔天地里做好自己的研究,保证持续的研发能力。公司管理则交给有共同理想和理念的企业高管。
目前,正序生物完成了4000万元天使轮融资以及近3亿元A轮融资,已与上海科技大学签署总金额逾1.7亿元的专利组合全球独占许可协议。有了步入正轨的公司,“终于不用担心自己的专利维护费用、也不用担心自己的科研成果没法发挥作用了。而我,也能更好地沉浸在科研的世界之中。”陈佳惊喜地发现,企业在产生效益的同时,还能反过来促进自己的科研。
前不久,陈佳向老师李伯良汇报近况。没想到,现在老师对科研创业“两手抓”的情况表示了肯定,“科研人员办这样的企业非常好,我为你自豪!”