【创业者说】从实验室到临床应用，iHuman科研成果转化在发力（一）

发布者：技术转移办公室发布时间：2022-01-05浏览次数：181

编者荐语：

iHuman研究所针对科研成果成立的科研转化平台与学校技术转移办公室形成了两级联动转化体系，加速科技成果转化。同时研究所针对学生创新创业培养成立了学生领导力委员会, 让同学们接受系统性科研能力训练的同时，培养其创新创业意识与能力。

导 言 
近日，上海科技大学第四届创新创业大会圆满落下帷幕，iHuman研究所助理所长钟桂生和课题组长程建军在科研成果转化上首战告捷，分别获得相关医药企业的投资和专利授权，完成从实验室到临床应用的最后0.5公里。两份合同的里程碑付款金额达2.5亿人民币。同样可喜的是，在本次双创大赛激烈的角逐中，执行所长刘志杰课题组的研究生周雅丽和华甜课题组的研究生秦镜子带领的团队分别喜获学生组三等奖的佳绩。本文将通过访谈的形式，与大家分享iHuman研究所的师生们在创新创业中的心路历程。

钟桂生

钟桂生于2015年加入iHuman研究所。在此之前，钟桂生在美国哈佛大学庄小威课题组进行科学研究。钟桂生课题组长期致力于使用超分辨成像方法研究细胞的功能以及腺相关病毒的基因治疗方法。本次成功获得投资的研究成果为其课题组在2019年参加第二届上海科技大学双创大赛的获奖项目《腺病毒相关基因治疗方法用于耳聋基因的治疗》。同年，该研究成果在《Nature Communications》期刊发表。该研究开发出一种可用于耳聋基因治疗的腺相关病毒（AAV）新变体，命名为AAV-ie （AAV-inner ear）。与传统的血清型AAV相比，AAV-ie能够高效且安全地靶向小鼠内耳的各种组织细胞且在支持细胞（Supporting cell）上显示出优于其它AAV的转染率。而且，AAV-ie也能高效感染人的内耳组织细胞，表明其具有临床应用的潜力。今后，钟桂生团队将搭建一系列AAV基因治疗平台，用于耳聋或眼部疾病等的治疗。

下面，我们将通过问答的形式，深入了解他们在创新创业过程中的亲身经历和经验。

Q1：是什么契机让您进入基因治疗，特别是腺相关病毒的基因治疗领域？为什么选择耳聋作为第一个适应症的研究？

A1：截至目前，相关研究已经鉴定出超过3000个会导致符合孟德尔遗传疾病的基因突变。基因治疗利用载体将外源正常基因或基因编辑工具导入靶细胞，从而达到纠正基因缺陷的目的。该方法能在根源上治疗基因突变所导致的疾病。腺相关病毒（AAV）以其高细胞感染性和低免疫原性成为现阶段基因治疗的理想载体。由于我们课题组长期致力于用超分辨成像的技术研究耳蜗毛细胞的结构，而大部分听力损伤的原因为：哺乳动物听觉感受器（柯蒂氏器，Organ of Corti）中具有声波振动感受功能的关键感觉上皮细胞——耳蜗毛细胞（hair cell）感知能力的丧失。因此，我们将腺相关病毒与耳蜗毛细胞相结合，以达到靶向支持细胞的基因治疗对于修正耳聋基因以及耳蜗毛细胞的再生。

Q2：我们知道目前很难找到现成的企业愿意涉足例如像耳聋或是一些罕见病的基因治疗，而您迎难而上创办公司，为患者带来福音，这么做的初衷是什么？

A2：听力损失是最常见的感官障碍之一，影响到世界6.8% 以上的人口（约5亿人）。然而，现阶段并没有很好的治疗听力损失的方法。我之前也接触过一些大型的制药企业，也了解到他们在这方面有探索，但由于基因治疗的科研难度以及相关的投入等经济效益问题，使得企业不敢轻易涉足该领域。因此，我们尝试创办基因治疗初创公司的模式，对这个领域进行探索。

Q3：您觉得创业和科研的最大不同在哪里？相同或相似的地方又有哪些？

A3：创业与科研最大的不同是在于，科研需要心无旁骛的潜心思考和探索科学原理，巧妙的构思实验并进行验证。创业则侧重于将科研成果应用于临床和治疗以及商业化的运作模式，其中还需要与相关的投资机构接触，进行商业路演、商业谈判等，让更多的投资人认识到该技术的先进性。另外，创业还要考虑带领团队在特定的时间节点和一定量的资金支持下完成预定的研发计划。但两者又有相通之处，即你必须对你认定的方向执着追求，遇到困难不能轻言放弃。

Q4：成立初创公司，对研究生的培养及就业有促进作用吗？

A4：我认为成立初创公司对研究生的培养非常有促进作用。以我自己的学生为例，2019年，储岑凤同学作为博士研究生代表课题组参加了第二届双创大赛，并获得了三等奖的好成绩。她后来也一直参与研究AAV治疗听力损伤的课题，今年她博士毕业后加入了我们的初创公司，从高校走向工业界，转型很顺畅，我相信她将来一定会成长为一名优秀的企业家并研发出解除病痛的创新药物。

Q5：可以给研究所的同事、同学们分享一些经验、体会和建议吗？

A5：希望大家在新的一年里，在做好基础科研的同时，多思考将科研成果转化成临床应用的场景。同时，我们研究所成立了转化研究平台，也鼓励大家与该平台的老师多多交流想法，也许一个新的转化项目的思路就能产生。


即 将 推 出

转化者说

程建军教授专访（专题报道二）

我与双创

周雅丽、秦镜子同学专访（专题报道三）






撰 稿   彭  瑶
赵  飞
编 辑 马岑玲